藥品審批改革鼓勵(lì)創(chuàng)新藥

《征求意見稿》公布之后，藥品醫(yī)療器械審評(píng)的積壓一直是個(gè)問題。為了解決積壓?jiǎn)栴}，7月22日，國(guó)家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《關(guān)于開展藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查核查工作的公告(2015年第117號(hào))》(下稱《公告》)，公布1622個(gè)需要自查的受理號(hào)。有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，共涉及800多家企業(yè)，其中有103家是醫(yī)藥上市公司。此舉在業(yè)內(nèi)引發(fā)震動(dòng)，被視為國(guó)家食藥監(jiān)總局對(duì)藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)造假“動(dòng)真刀”。

隨著我國(guó)經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展進(jìn)入新階段，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展，藥品醫(yī)療器械研發(fā)十分活躍，藥品注冊(cè)申請(qǐng)年申報(bào)達(dá)到6500件以上，醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)年申報(bào)數(shù)量到10000件以上，并逐年遞增，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過現(xiàn)有審評(píng)能力，藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓嚴(yán)重，已近17000件，且還有上升趨勢(shì)。這一突出問題，使得創(chuàng)新藥物不能及時(shí)得到批準(zhǔn)，科技成果不能及時(shí)轉(zhuǎn)化，制約我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展和轉(zhuǎn)型升級(jí)；使得臨床急需和專利到期產(chǎn)品難以及時(shí)批準(zhǔn)上市，加重了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，難以滿足公眾“用得上藥，用得起藥”的需求；使得法律規(guī)定的審評(píng)時(shí)限無法得到落實(shí)，社會(huì)廣泛關(guān)注，政府形象受到損害。

造成上述問題的原因主要有，一是審評(píng)人員嚴(yán)重不足。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)藥品醫(yī)療器械審計(jì)隊(duì)伍超過6000人，日本超過1000人，我國(guó)僅有200余人。同時(shí)，激勵(lì)約束機(jī)制不健全，我國(guó)審評(píng)審批隊(duì)伍面臨“高端人才進(jìn)不來、現(xiàn)有人才留不住、后備人才難培養(yǎng)的”嚴(yán)峻形勢(shì)，影響了審批效率。二是審評(píng)審批體制機(jī)制不順。受理分散且標(biāo)準(zhǔn)掌握不一致，審評(píng)鏈條長(zhǎng)且銜接不順暢，技術(shù)能力弱且體系不健全，三是收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)偏低。現(xiàn)行的藥品審批收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)仍是1995年制定的，近20年未作調(diào)整，我國(guó)批準(zhǔn)一個(gè)進(jìn)口新藥注冊(cè)收費(fèi)4萬(wàn)元，僅相當(dāng)于美國(guó)新藥注冊(cè)收費(fèi)的0.33%，相當(dāng)于日本的2.29%；而醫(yī)療器械產(chǎn)品注冊(cè)目前沒有收費(fèi)。過低的收費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)導(dǎo)致大量低水平重復(fù)申報(bào)，占用了有限的審評(píng)資源，阻礙了臨床需要產(chǎn)品的審批上市。而改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度也勢(shì)在必行。

在《征求意見稿》中，改革主要目標(biāo)是審評(píng)審批速度加快，重點(diǎn)解決注冊(cè)申請(qǐng)積壓?jiǎn)栴}，盡快實(shí)現(xiàn)注冊(cè)申請(qǐng)和審評(píng)數(shù)量在年度進(jìn)出平衡，用三年左右的時(shí)間實(shí)現(xiàn)各類審評(píng)審批按法律規(guī)定時(shí)限完成。同時(shí)提高審評(píng)審批質(zhì)量提高，流程優(yōu)化合理，標(biāo)準(zhǔn)科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)，責(zé)任明確清晰，批準(zhǔn)上市藥品醫(yī)療器械的安全性、有效性、質(zhì)量可控性達(dá)到或接近國(guó)際水平。另外要健全審評(píng)審批體系，建立更加科學(xué)、高效的藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批體系，審評(píng)技術(shù)能力適應(yīng)我國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需求，推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥研發(fā)由仿制為主向創(chuàng)新為主轉(zhuǎn)變。

其次是改革審評(píng)審批體系，提高效率和質(zhì)量。一是改革行政審批相關(guān)制度，改革臨床試驗(yàn)審批，探索建立基于風(fēng)險(xiǎn)的臨床試驗(yàn)管理制度，對(duì)不同類別的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)采取不同的管理方式；實(shí)行藥品與藥用包裝材料、藥用輔料關(guān)聯(lián)審批，減少審批環(huán)節(jié)，方便申請(qǐng)人辦事；開展上市許可人制度試點(diǎn)，制定上市許可人的有關(guān)規(guī)定，明確上市許可人、生產(chǎn)企業(yè)和經(jīng)營(yíng)企業(yè)之間的權(quán)利和義務(wù)。二是縮短創(chuàng)新藥上市時(shí)間，建立支持創(chuàng)新的相關(guān)部門參與工作機(jī)制，將列入國(guó)家科技重大專項(xiàng)和國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病、兒童用藥等創(chuàng)新藥品和臨床急需的專利到期仿制藥品列入特殊審批范圍；調(diào)整進(jìn)口創(chuàng)新藥審批政策，允許境外未上市新藥在境外開展臨床試驗(yàn)的同時(shí)，可以在我國(guó)同步開展臨床試驗(yàn)；鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，對(duì)進(jìn)口創(chuàng)新藥通過技術(shù)轉(zhuǎn)移到我國(guó)進(jìn)行生產(chǎn)的，簡(jiǎn)化審批手續(xù)。三是全面提高仿制藥質(zhì)量，嚴(yán)格新申報(bào)的仿制藥審評(píng)審批，繼續(xù)推進(jìn)仿制藥質(zhì)量一致性評(píng)價(jià)，持續(xù)提高仿制藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，按照“誰(shuí)提高、誰(shuí)受益”的原則，引導(dǎo)企業(yè)通過技術(shù)進(jìn)步提高藥品標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量。四是通過政府購(gòu)買服務(wù)等方式，充分發(fā)揮外部專家作用，跟蹤督促項(xiàng)目進(jìn)度，加快解決注冊(cè)申請(qǐng)的積壓。

在《征求意見稿》中，關(guān)于上市許可人制度，是指將藥品上市許可與生產(chǎn)許可分離的管理模式，允許研發(fā)機(jī)構(gòu)等非藥品生產(chǎn)企業(yè)持有藥品批準(zhǔn)文號(hào)，其可委托其他藥品生產(chǎn)企業(yè)生產(chǎn)藥品。這是國(guó)際較為通行的藥品上市審批制度。試點(diǎn)開展上市許可人制度，可提高產(chǎn)業(yè)集中度，減少生產(chǎn)線重復(fù)建設(shè)，合理配置資源，促進(jìn)專業(yè)化分工，有利于充分調(diào)動(dòng)研發(fā)機(jī)構(gòu)對(duì)研發(fā)真正創(chuàng)新藥的積極性，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。實(shí)行上市許可人制度，是一項(xiàng)重大的審批制度改革，需要試點(diǎn)先行，待成熟后，結(jié)合藥品管理法的全面修訂，將試點(diǎn)成果上升為法律制度。

對(duì)于國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)，《征求意見稿》中是指新藥上市前在多個(gè)國(guó)家的多個(gè)臨床機(jī)構(gòu)按相同一個(gè)研究方案同步開展的臨床試驗(yàn)，可以同時(shí)采集不同人群的實(shí)驗(yàn)信息，綜合評(píng)價(jià)藥品的臨床療效，加速該藥品在不同國(guó)家同步上市的進(jìn)程。