干細胞可以無限擴增、千變萬化，被稱為“萬能細胞”“種子細胞”，科學界認為，其在治療重大疾病等方面，具有巨大潛能，因此，相關研究風靡全球。干細胞與再生醫(yī)學也是我國力推的一項至關重要的醫(yī)學前沿技術，人們對干細胞的研究寄予厚望，乃至在一些宣傳報道中，干細胞仿佛成了戰(zhàn)勝一切頑癥、絕癥的克星。那么干細胞到底是什么？面對各種神乎其神的宣傳，人們該如何分辨真假？干細胞究竟能為我們創(chuàng)造怎樣的生命奇跡？

什么是干細胞

什么是干細胞？從受精卵開始，早期的胚胎發(fā)育、卵裂會形成各種各樣的組織、器官，這個發(fā)育過程，對于所有的哺乳動物都是一樣的，從一個細胞變成大量的細胞，變成各種各樣的組織，變成各種各樣的器官，這個過程神奇嗎？很神奇。人類所有紛繁復雜的個體，所有不同的組織類型，都是由一個細胞發(fā)育而來的。這類的細胞是具有萬能性的，可以多潛能地分化，可以無窮無盡地復制，這就是干細胞最基本的特征。

為什么人可以獻血？獻血以后為什么沒有影響健康？為什么我們的血液可以救其他的病人？因為有造血干細胞的存在，人的血細胞是可以源源不斷地產生的。人體每一天大概有1.5億個紅細胞死亡，每分鐘會有3萬個皮膚細胞死亡，即使對于成年人而言，大概7到10年骨骼可能也會更新一次。以往我們認為心臟沒有干細胞，大腦沒有干細胞，現(xiàn)在科學家一個一個地證明，它們都存在干細胞。人類的生長發(fā)育、新陳代謝，都是因為有這些最基本的細胞存在。干細胞，一方面可以無窮無盡地擴增、復制，另一方面可以分化成為它想成為的所有細胞類型，這就是干細胞最核心的基本概念。

未來傷病可能不再是困擾

2015年，發(fā)表在世界頂級學術刊物——《科學》雜志上的一篇論文指出，干細胞增長和衰減與人類健康有著極其密切的關系。干細胞數(shù)量減少、功能降低，人類就會出現(xiàn)組織器官的衰老和功能退化，疾病隨之發(fā)生。那么反之，有沒有這樣一種可能，即能否把可以無窮無盡擴增和分化的人胚干細胞，變成一個“種子細胞”，通過它的生長發(fā)育來補充人體的各種需要，治療疾病、延緩衰老，增進身體機能呢？這其中孕育著怎樣的巨大希望？同時又存在哪些難以控制的風險呢？

隨著老齡化社會的到來，疾病的發(fā)生越來越多，退行性疾病、器官的衰竭也越來越多。如何促進人類的健康和疾病的治療？在國際上，對肝的衰竭、心血管疾病、不孕不育，甚至如何通過延緩衰老來挽救一些重要的機能退行性疾病，比如帕金森病、老年癡呆，還有來自交通意外的損傷，來自老齡化導致的肌肉萎縮，來自出生缺陷的挽救和治療，業(yè)內都在考慮是否可以用干細胞來完成這些治療。但在治療過程中，實際面臨很大的問題，就是目前提供的科學依據(jù)還是不充分。

在國際上，截止到2019年10月全球收錄的干細胞再生醫(yī)學藥物研發(fā)，大概有幾百種，各個國家不論是中國、美國、日本、韓國、歐盟都在這個領域投入了大量的經費，投入了大量的人員。在這些經費的支持下，科研人員開展了大量的臨床試驗，這就是干細胞走向臨床應用的初期嘗試。干細胞與再生醫(yī)學創(chuàng)新研究院是中國科學院成立的一個研究機構，它以推動一個領域的跨越融合、交叉的方式，來集成領域里面最優(yōu)秀的人員，這個機構的研究項目囊括了所有人胚干細胞來源的治療。

干細胞治療，肯定不是包治百病。干細胞一定要找準適應癥，比如說帕金森病，進入65歲之后，很多人都會出現(xiàn)帕金森病的癥狀，這類疾病的癥狀是什么呢？就是病人的手發(fā)抖，但實際上帕金森病是一種運動性的障礙，這是神經性疾病的一個特性。我們不知道有多少種因素會導致帕金森病，但是帕金森病人都會發(fā)生一類特殊的神經元的缺損。這類神經元叫做多巴胺神經元，它存在于特定腦區(qū)里。多巴胺神經元大量死亡以后，導致局部多巴胺分泌量下降，如果用人胚干細胞分化多巴胺神經元，放到那個缺損的部位里面，是不是能夠治療帕金森病？這是我們團隊在十幾年前開始涉足干細胞治療的時候，選擇嘗試的第一種疾病。

我們大概從數(shù)百個候選者里面，選出和干細胞庫遺傳配型上、免疫配型上最接近的病人和細胞系，去做了相關的移植，以降低細胞排異的風險，在國際上引起了巨大的反響。這是一個走過12年的項目，這12年，我們僅僅摸到了干細胞臨床的門，可能還需要更長的時間，來推動有效的干細胞臨床應用。如果回顧這個歷程，我們會知道，真正的基礎研究和成果轉化工作，需要很長時間的累積和檢驗，需要匠人的態(tài)度，需要敢為人先的勇氣。12年我們解決了適應癥，解決了細胞技術和資源的獲得，解決了標準和管理體系的逐步完善，解決了動物模型的創(chuàng)制和使用，解決了臨床機構的溝通和培訓，解決了各種各樣的瓶頸。12年才是一個輪回，我們站在了一個新的起點上，需要我們繼續(xù)出發(fā)。建設創(chuàng)新型國家需要心存高遠，需要耐得住寂寞的基礎研究工作。

干細胞應用謹防走火入魔

從20世紀到現(xiàn)在，一直有一種“干細胞旅游”的說法，什么叫“干細胞旅游”呢？干細胞從原理上來講它可以分化成任何細胞，具有醫(yī)療價值。“干細胞旅游”指的是患者前往他國接受通常未經認證、具有潛在危險的干細胞移植治療。20世紀幾乎整個東南亞都是“干細胞旅游”的目的國，現(xiàn)在“干細胞旅游”的目的國，已經轉移到了歐洲。這些干細胞的治療，在目前來看，到底有多少科學價值？有多少臨床價值？有多少經濟價值？它可能經濟價值很大，科學價值不夠。有些實施流產胎兒細胞治療的機構宣稱，400萬元可以恢復健康狀態(tài)，年輕30歲，到底有多大的科學價值？人類對于長生不老的夢想、返老還童的夢想，是亙古以來就有的。從秦始皇的時候，找尋靈丹妙藥，就是他的夢想。那一時期，煉丹在我國就出現(xiàn)了。但是到目前為止，我們并沒有發(fā)現(xiàn)能夠返老還童的靈丹妙藥。唐朝是煉丹的盛世，但唐朝有記載的服仙丹死亡的皇帝就有6個。

懷揣著一個長生不老的夢想，最后變成了對自己健康和生命構成威脅的這些煉丹的術士們，給我們提供了什么教訓呢？夢想和現(xiàn)實之間是有差距的，保持健康和延續(xù)生命的治療要找到科學依據(jù)?，F(xiàn)在的干細胞治療，打一個可能不太恰當?shù)谋扔?，跟當年?ldquo;雞血療法”是類似的。年輕朋友不太知道，但你們至少知道一件事，我們現(xiàn)在有一個歇后語，說這個人很精神，跟打了雞血一樣的。這個歇后語傳下來的時間不長，這是從20世紀六七十年代興起的。

當年“雞血療法”，被稱為一個包治百病的療法。就是把雞血抽出來以后，注射到人的皮下肌肉里面，號稱有很好的療效，什么療效呢？面色紅潤、精神旺盛可以不睡覺，可以有很多機能的改善。我每一次在比較“雞血療法”這些說辭和現(xiàn)在一些公司宣傳干細胞治療效果的時候，都會發(fā)現(xiàn)有異曲同工之效。人類從秦始皇，甚至再早，到今天，一直對健康充滿了渴望，對于一些維護健康、展開治療的新手段，充滿了幻想。一些偽科學的出現(xiàn)也不足為奇。

中國在干細胞研究領域，是有國際地位的，很多工作我們是跟國際上齊頭并進，甚至是領先的。未來最重要的一件事情，是要明確我們的目標，安心把我們的工作做好。我們現(xiàn)在在國際上處于跟別人齊頭并進，談不上先進。但未來的10年、20年里面，我相信這個領域應該成為中國科技在國際上有顯示度的一個重要方向。我們既要熱切地推動能夠提升健康的相關技術的發(fā)展，也要對人民健康負責。如何保證普惠的、安全的、有效的干細胞療法走向臨床，惠及廣大人民群眾，這是每一個科學家、每一個從業(yè)者、每一個企業(yè)家、每一個投資人的責任。

干細胞屬于細胞藥物。如果我們想一想干細胞的特性，它是活的，它是不斷生長的，它具有自己不斷擴增的能力和分化能力，它應該是人類歷史上面臨的最復雜的一個臨床試驗。從藥物篩選到臨床前評價和試驗，到臨床一期、二期、三期，到注冊和上市，它是有周期的，10年，15年？以往一直說10億美金做一個新藥，干細胞可能更復雜，不會比它簡化。每一個進入干細胞行業(yè)的人都希望，今天進入干細胞領域，明天在市場上就謀利，這種事情可能發(fā)生嗎？在科學家的角度來看，這種事情是不可能發(fā)生的。

中國科學院第一個先導項目是干細胞與再生醫(yī)學，在5年的時間里實現(xiàn)從全球第四十幾位到全球第二位的進展，干細胞領域的很多臨床和基礎研究，都是在那5年的時間里完成的。中國科學院近期啟動了第二個先導專項，就是器官制造，目前公開的信息里面，等待器官移植的病人和獲得器官能夠活下來的病人之間的比例是非常懸殊的。器官移植，一直被證明是延長生命一個非常有效的手段，替換掉壞死的器官是可以讓病人健康活下來的。很可悲的是絕大部分病人在等待器官的過程中就已經死亡了。那么這些器官有沒有可能獲得？如果真的去分析一下干細胞的特性，可以無窮無盡地擴增和分化，可以形成所有的組織和器官，那么為什么不去用干細胞獲得這些器官？所以，這是干細胞研究領域最大的期盼。

器官制造包括類器官制造，這是國際上一個研究熱門領域，有很多的臟器，包括類腦、類肝，各種各樣的組織已經出現(xiàn)了，但這些器官都無法克服一個問題，因為人類的器官都是有血管、有神經的，目前無法克服的是類器官的實體化、管腔化和血管化、神經化。所以器官制造領域面臨最大的挑戰(zhàn)，是如何解決從一個很小的類器官原基，發(fā)展到有足夠的血供、有神經的傳導和神經的支配、有正常的功能的一個完整器官。

如果回去看10年前，今天所取得的所有成果，10年前我們都是不清楚的。再以今天的視角來看10年后，相信在大家共同努力下，器官制造一定會變成現(xiàn)實。在科技無人區(qū)里，最重要的就是要確定一個目標，然后用所有的知識和可能性，去完成這個目標。這些工作，不僅中國科學院的科學家在做，國內其他科學家也在做，國際上的同行也在做。我們在嘗試是否可以用干細胞和其他技術，將一個器官在體外制造出來，能夠用于移植，這是下一步重要的挑戰(zhàn)，也是重要的命題。

對科學本身我們應該有敬畏心，科學給人類提供的可能性太多了，按人類的倫理和我們對自身的了解，應該對科學加以限制?？茖W家的使命、科學家的責任，科學家對于科學的追求和狂熱與對社會、人類尊重之間，在哪個點上找到平衡，這是我們必須要共同面對的問題?？茖W本身的發(fā)展是沒有止境的，但科學的應用，應該是有極限和限制的。

（作者：周琪，中國科學院副院長，中國科學院院士）