據(jù)孫強(qiáng)研究員介紹，體細(xì)胞克隆猴的重要性在于能在一年內(nèi)產(chǎn)生大批遺傳背景相同的模型猴。“使用體細(xì)胞在體外有效地做基因編輯，準(zhǔn)確地篩選基因型相同的體細(xì)胞，用核移植方法產(chǎn)生基因型完全相同的大批胚胎，用母猴載體懷孕出生一批基因編輯和遺傳背景相同的猴群。這是制作腦科學(xué)研究和人類疾病動物模型的關(guān)鍵技術(shù)。”

除了在基礎(chǔ)研究上有重大意義外，此項(xiàng)成果也為解決我國人口健康領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)做出貢獻(xiàn)。據(jù)介紹，利用體細(xì)胞克隆技術(shù)制作腦疾病模型猴，為人類面臨的重大腦疾病的機(jī)理研究、干預(yù)、診治帶來前所未有的光明前景。

“當(dāng)前很多神經(jīng)精神疾病不能得到有效治療的一個重要原因是，藥物研發(fā)通常使用的小鼠模型和人類相差甚遠(yuǎn)，在小鼠模型上花費(fèi)巨大資源篩選到的候選藥物用在病人身上大都無效或有不可接受的副作用。”孫強(qiáng)說。體細(xì)胞克隆猴的成功，以及未來基于體細(xì)胞克隆猴的疾病模型的創(chuàng)建，將有效縮短藥物研發(fā)周期，提高藥物研發(fā)成功率，使我國率先發(fā)展出基于非人靈長類疾病動物模型的全新醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)針對阿爾茨海默病、自閉癥等腦疾病，以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進(jìn)程。