“你們好！我是一名軟骨發(fā)育不全患兒的家長(zhǎng)……孩子在使用伏索利肽后治療效果顯著，我們心中充滿了希望，這種從絕望到希望的巨大轉(zhuǎn)變，讓我們對(duì)政府充滿了感恩……”

今年，市人大代表、科園信海（北京）醫(yī)療用品貿(mào)易有限公司對(duì)外事務(wù)部總經(jīng)理胡曉霞帶著一封患兒家長(zhǎng)的感謝信參加市十六屆人大三次會(huì)議。“去年，北京市天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)取得了顯著成效。許多患者從‘無(wú)藥用’到‘有藥用’，得到了有效的治療。”胡曉霞欣慰地告訴記者。

這是一位患兒家長(zhǎng)的肺腑之言。“我家寶寶出生后被診斷為軟骨發(fā)育不全，這一信息使我的整個(gè)家庭仿佛墜入了無(wú)底的深淵。我利用了所有我可以利用的時(shí)間，通過線上線下各種渠道了解該疾病，前往北京、上海各大醫(yī)院去探尋專家、教授，希望我的寶寶能夠得到及時(shí)有效的救治。但是，很多醫(yī)院對(duì)該疾病了解甚少、束手無(wú)策，只能安慰我們耐心照顧、養(yǎng)養(yǎng)看，等待治療藥物的上市。幸運(yùn)的是，孩子堅(jiān)強(qiáng)地闖過了1歲大關(guān)，且通過北京兒童醫(yī)院，我們了解到寶寶可以用伏索利肽來(lái)進(jìn)行治療了。”

作為醫(yī)藥行業(yè)的從業(yè)人員，胡曉霞長(zhǎng)期關(guān)注罕見病藥物。2023年底，北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市的罕見病藥品。去年，胡曉霞在市兩會(huì)期間提交了《關(guān)于罕見病藥品保障先行區(qū)政策的建議》，結(jié)合海南博鰲樂城醫(yī)療旅游先行區(qū)探索的經(jīng)驗(yàn)，為政策的完善提出了建議。

“當(dāng)時(shí)，北京的一些罕見病患者只有到海南博鰲的先行區(qū)治療，才能使用到急需的藥品；還有很多患者選擇境外代購(gòu)，患者權(quán)益無(wú)法得到保障。北京的醫(yī)療資源更為集中，在罕見病治療上，需要充分發(fā)揮北京醫(yī)療資源的優(yōu)勢(shì)，服務(wù)患者。”胡曉霞說，建議提交之后，還沒出會(huì)場(chǎng)，她就接到了市藥監(jiān)局和市衛(wèi)生健康委等多個(gè)部門的電話，邀請(qǐng)她共同探討政策完善事宜。

2024年春節(jié)前，北京兒童醫(yī)院?jiǎn)?dòng)罕見病兒童軟骨發(fā)育不全藥品伏索利肽的境外緊急采購(gòu)及進(jìn)口程序。在多方的大力支持下，僅用40天，伏索利肽便獲得審批，創(chuàng)臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口審批最快紀(jì)錄。去年4月11日，北京兒童醫(yī)院為一對(duì)雙胞胎寶寶開出首張伏索利肽處方。

北京先行區(qū)模式的成功實(shí)踐，不僅為罕見病患者提供了切實(shí)的用藥保障，也為全球創(chuàng)新藥品在中國(guó)的注冊(cè)和使用提供了可復(fù)制的經(jīng)驗(yàn)。如今，北京兒童醫(yī)院已為國(guó)內(nèi)外21位患者開具了伏索利肽處方，給更多患兒家庭帶來(lái)了希望。

去年，胡曉霞積極走訪調(diào)研，了解患者急需藥品情況；與醫(yī)療機(jī)構(gòu)溝通，了解臨床需求，有針對(duì)性地協(xié)助醫(yī)療機(jī)構(gòu)從全球?qū)ふ遗R床急需的罕見病藥品。“現(xiàn)在依靠天竺保稅區(qū)的綜合保稅備貨功能，藥品可以根據(jù)臨床使用的需求分批次入關(guān)，改變了以往‘人等藥’的局面，真正實(shí)現(xiàn)了‘藥等人’。這種藥品保障的方式是北京首創(chuàng)的。”胡曉霞說。

今年，胡曉霞針對(duì)罕見病藥品的可及性帶來(lái)了一份新建議。“罕見病藥品價(jià)格高昂，絕大多數(shù)家庭無(wú)法長(zhǎng)期承擔(dān)。所以我建議將臨床急需藥品包括罕見病藥品，納入北京市普惠健康保海外特藥責(zé)任險(xiǎn)，允許北京參?；颊咴诒本┫刃袇^(qū)直接用藥并享受普惠健康保報(bào)銷，讓更多患者享受到政策紅利，切實(shí)提升人民群眾的健康福祉。”本報(bào)記者 潘之望攝