在人類歷史發(fā)展長河中，或許沒有一個詞比“未來”更令人神往。

未來產(chǎn)業(yè)，代表新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革方向，是全球創(chuàng)新版圖和經(jīng)濟格局變遷中最活躍的力量。作為未來產(chǎn)業(yè)的重要內(nèi)容，“未來健康”關(guān)乎14億人的獲得感、幸福感和安全感，備受關(guān)注。

2023年底，當三甲醫(yī)院神經(jīng)外科醫(yī)生張女士拿到兒子脊髓性肌萎縮癥的病理診斷書時，不禁失聲痛哭——她比任何人都明白，這種罕見的運動神經(jīng)細胞退化疾病，中位生存期只有18個月。延緩癥狀的特效藥只有美國有，而且每年需要打一針，每針價格逾百萬元。

當張女士輾轉(zhuǎn)得知，北京經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)（以下簡稱“北京經(jīng)開區(qū)”）一家企業(yè)新研制的一款基因藥物，極有可能一次性修復基因突變帶來的傷害時，她毅然選擇進組試驗。

這是一次患者孤注一擲的生死相托，更是中國科學家歷時8年投入的一場與時間賽跑的生死競速。“密鑰”緩緩注射進患兒的脊髓液。一周后，孩子逐漸抬頭，半年后可以獨立行走、跑跳，直至與常人無異。這次試驗的“幸運兒”還有91名，他們均有不同程度改善。張女士知道，在這場生死較量中，他們贏了。

然而，張女士不知道的是，研制“救命藥”的這家藥企，也曾幾度面臨創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的“生死線”。最終，在北京經(jīng)開區(qū)的傾力幫助下，企業(yè)才克服重重困難，實現(xiàn)了“從0到1”的突破。

這家藥企只是北京經(jīng)開區(qū)數(shù)千家生物醫(yī)藥企業(yè)的一個縮影。近年來，北京經(jīng)開區(qū)加快全球“新藥智造”產(chǎn)業(yè)高地建設(shè)，通過政策激勵、資金支持、平臺賦能和全流程服務(wù)，全方位支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展，助力首都高質(zhì)量發(fā)展。

為扁舟護航，“風起”創(chuàng)新策源地

我國現(xiàn)有7000多家藥企、近17萬個藥品批號，是名副其實的制藥大國。然而，制藥大國不等于制藥強國。由于基礎(chǔ)薄弱、起步較晚、研發(fā)投入與發(fā)達國家差距甚遠，我國95%的臨床藥物初始專利源自國外，95%的大型醫(yī)療裝備源自進口，甚至95%的臨床標準規(guī)范指南借鑒國外——從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用，我國在生物醫(yī)藥領(lǐng)域被西方處處掣肘，醫(yī)療體系、醫(yī)藥企業(yè)乃至人民群眾為此支付了昂貴費用。

科技創(chuàng)新，一定源自國家重大需求和人民的健康福祉。

作為國家級經(jīng)濟技術(shù)開發(fā)區(qū)，北京經(jīng)開區(qū)憑借先導性政策優(yōu)勢、獨有的地理資源稟賦和成熟的工業(yè)基礎(chǔ)，趁勢聚集起眾多生物醫(yī)藥企業(yè)，其中不乏聲名赫赫的拜耳、賽諾菲等國外藥企。本土醫(yī)藥企業(yè)，也從仿制藥蹣跚起步，奮力摸索創(chuàng)新藥的研發(fā)路徑。

付諸實踐，談何容易！

有人稱創(chuàng)新藥研發(fā)為“提燈夜行”——如果把疾病比作一把鎖，那么靶點就是鎖芯。科研人員猶如在暗夜苦苦尋覓鎖芯的立體結(jié)構(gòu)，不斷測序、試錯，才能找到那把靈敏度與穩(wěn)定性最高的“鑰匙”。有人統(tǒng)計，創(chuàng)新藥研發(fā)平均耗時10年、耗資10億美元，成功率卻不足10%。

在漫長的征途中，初創(chuàng)企業(yè)猶如一葉扁舟，風雨稍起便分外飄搖。

為給相關(guān)企業(yè)保駕護航，2023年4月，北京經(jīng)開區(qū)生物技術(shù)和大健康產(chǎn)業(yè)專班（簡稱“生物醫(yī)藥專班”，后改稱“生物醫(yī)藥局”）掛牌成立，并為200余家重點企業(yè)提供全流程專人服務(wù)。“認定重點企業(yè)，我們不以規(guī)模和經(jīng)濟貢獻為唯一標準，更要看企業(yè)發(fā)展前景和是否有攻克‘卡脖子’領(lǐng)域的核心技術(shù)。”生物醫(yī)藥局副局長郭萌說。

在北京經(jīng)開區(qū)工委、管委會領(lǐng)導班子牽頭下，生物醫(yī)藥局對重點企業(yè)開展了調(diào)研走訪。走訪發(fā)現(xiàn)，企業(yè)最大難題就是缺乏資金，掣肘發(fā)展。研發(fā)周期漫長，讓它們并不受資本青睞。畢竟，誰有耐心讓資金“陪跑”多年？

生物醫(yī)藥局借助北京經(jīng)開區(qū)“產(chǎn)業(yè)升級基金+專項子基金+市場化子基金”的政府投資引導基金體系，與私募股權(quán)投資者共享成果、同擔風險，吸引耐心資本的目光。

逐漸地，生物醫(yī)藥局建起自己的耐心資本“朋友圈”。對有資金缺口的企業(yè)，他們首推市場化基金投資；資金池緊張，則聯(lián)系國有銀行融資授信，解燃眉之急；企業(yè)資金壓力仍未解決，再為其申請政府引導基金，助力長遠發(fā)展。

曾有國外藥企愿以5倍市場價向北京錦籃基因科技有限公司（以下簡稱“錦籃基因”）購買新藥專利，卻被企業(yè)婉拒了。“賣出專利，企業(yè)資金壓力雖然能迎刃而解，但這款藥中國人卻很難再用得起。”錦籃基因創(chuàng)始人董小巖說。2024年7月，生物醫(yī)藥局在“朋友圈”里找來合作密切的順禧基金。經(jīng)過評估，錦籃基因獲得4億元注資，平添了研發(fā)底氣。

政府引導耐心資本入局，在投資遇冷的當下有了更實際的意義。

“不僅如此。根據(jù)北京經(jīng)開區(qū)相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策，臨床試驗階段的創(chuàng)新藥，每年給予最高不超過1000萬元資金支持。錦籃基因借此可獲得近2000萬元支持，進一步緩解資金壓力。”郭萌說，“生物醫(yī)藥局今年將兌付政策資金超5億元。”

有前瞻眼光，更有戰(zhàn)略定力。誕生于北京經(jīng)開區(qū)的北京神州細胞生物技術(shù)集團股份公司就是這樣被扶持起來的。2008年，企業(yè)申請重組凝血八因子國家專項時，工作人員一對一指導編制項目策劃書，幫助企業(yè)獲得2000余萬元專項資金。正是這個項目，將中國血友病患者的治療費用減至一半以下，數(shù)萬名患者免于殘疾。

不只是資金問題。生物醫(yī)藥局調(diào)研發(fā)現(xiàn)，初創(chuàng)企業(yè)遇到的另一個難題，就是人才難覓——創(chuàng)新藥、器械科研門檻極高，但自身資源和平臺有限，很難吸引優(yōu)質(zhì)人才。

生物醫(yī)藥局向前一步，積極拓圈，以轄區(qū)共建和校企聯(lián)合培養(yǎng)的方式，從周邊院校生物制藥專業(yè)為企業(yè)引進實習生。學生白天在企業(yè)做試驗，晚上則留在企業(yè)，由科研團隊給他們補充基因?qū)W、免疫學等課程內(nèi)容。“這種培養(yǎng)模式，讓學校有了建院以來第一位博士研究生，我們也組建起了自己的生產(chǎn)團隊。”董小巖說。

“企業(yè)對人才視如珍寶，我們就在留京指標、子女入學、住房、獎金激勵等方面給予傾斜，讓免審即享的補貼直達每一名人才，千方百計幫企業(yè)留住人才。”北京經(jīng)開區(qū)工委副書記于淼說，“經(jīng)開區(qū)的各類人才項目中，生物醫(yī)藥占比約1/3。”

把為企業(yè)服務(wù)當作發(fā)展的“生命線”，轄區(qū)初創(chuàng)企業(yè)一如百舸爭流?，F(xiàn)在，北京經(jīng)開區(qū)已聚集了各類醫(yī)藥健康企業(yè)4900余家。

“上下游”成為“左右鄰”，構(gòu)筑產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈

一份數(shù)據(jù)顯示：中國生命科學與生物技術(shù)領(lǐng)域的論文與專利數(shù)量已連續(xù)8年名列全球第二，但科技成果轉(zhuǎn)化能力長期徘徊在5%左右。如何幫助藥企將創(chuàng)新成果從實驗室走向“應(yīng)用場”，跨越傳說中的“達爾文死海”？

“要跨過這片‘海’，北京經(jīng)開區(qū)必須搭建完整鏈條。打造讓科學家?guī)е鴺?gòu)思來，就能從實驗室探索階段一直做到臨床二期的服務(wù)支撐。”北京經(jīng)開區(qū)產(chǎn)經(jīng)研究院院長格日樂說。

創(chuàng)新藥要經(jīng)過放大測試、動物測試等驗證環(huán)節(jié)，才能進入臨床階段。但驗證環(huán)節(jié)對設(shè)備和工藝要求極高——看上去平平無奇的藥品發(fā)酵罐，一個就要2000萬元，里面的一次性袋子也要50萬元，建設(shè)符合標準的車間要投資近億元。初創(chuàng)企業(yè)望而卻步。

為此，北京經(jīng)開區(qū)多次協(xié)調(diào)，陸續(xù)引入北京昭衍生物技術(shù)有限公司（以下簡稱“昭衍”）等27家公共技術(shù)服務(wù)平臺，助力新藥驗證、測試。“現(xiàn)在每次驗證只需支付幾十塊錢，大大降低了成本。”億一生物制藥有限公司負責人張巍說。

企業(yè)節(jié)省數(shù)百萬元真金白銀背后，是北京經(jīng)開區(qū)一系列產(chǎn)業(yè)配套支持。昭衍建設(shè)共性技術(shù)平臺時，北京經(jīng)開區(qū)以“倒排工期”的方式，全程幫助平臺企業(yè)快速落地；為助力生物藥物節(jié)省成本，快速通關(guān)，探索建立“白名單”制度；以“免租10年，續(xù)租只繳納物業(yè)費”的誠意，助力國家藥監(jiān)局6大評審中心落地。“只要10分鐘車程就能遞送相關(guān)材料，這在以前難以想象。”一家藥企負責人說。

現(xiàn)在，北京經(jīng)開區(qū)逐步形成了涵蓋醫(yī)療器械、生物制品、生物醫(yī)藥流通、醫(yī)學檢驗等領(lǐng)域的完整生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈條，“上下游”成為“左右鄰”，激發(fā)了企業(yè)創(chuàng)新效能。

北京經(jīng)開區(qū)博興五路的北京柏瑞安科技有限責任公司（以下簡稱“柏瑞安”）車間里，生產(chǎn)繁忙有序，裝配工人正裝配測試核心傳感器。這看似不起眼的傳感器，正是醫(yī)療器械的心臟。

一家精通電路設(shè)計的大型電子設(shè)備供應(yīng)商，為何轉(zhuǎn)型做醫(yī)療？原來，打樣生產(chǎn)規(guī)模小、利潤薄，只有南方幾家醫(yī)療器械企業(yè)在做，華北地區(qū)的企業(yè)以往只能“飛行打樣”。但對于中小企業(yè)來說，這卻是一筆需要反復掂量的成本賬。

北京經(jīng)開區(qū)了解到，柏瑞安有豐富的制造開發(fā)技術(shù)，便引導企業(yè)轉(zhuǎn)型發(fā)展。柏瑞安建起電子打樣中心，轄區(qū)多家企業(yè)前來求助。一家血糖儀制造商受困于芯片被“卡脖子”，柏瑞安便為企業(yè)做芯片選型和設(shè)計微調(diào)，同時攻克了核心傳感器高精度裝配難題?，F(xiàn)在，這款血糖儀的性價比大幅提高，飛入了尋常百姓家。

從“飛行打樣”到“就地打樣”，一次產(chǎn)業(yè)鏈上下游的牽手合作，讓轄區(qū)20多家企業(yè)受益，企業(yè)打樣研發(fā)周期從兩周左右縮短到當日解決，節(jié)約人力成本2萬元以上。

拆除滯阻藩籬，為改革創(chuàng)新蹚出一條路

一款藥物能否盡快與患者見面，看似是科研問題，實則是系統(tǒng)性難題——產(chǎn)品通過臨床測試后，還要歷經(jīng)藥監(jiān)審評、醫(yī)院引進、醫(yī)保準入等重重考驗。與傳統(tǒng)仿制藥、中成藥相比，創(chuàng)新藥械面臨的考驗已不可同日而語。

以審批環(huán)節(jié)為例。創(chuàng)新藥械從研發(fā)之日起，就要申請專利，開始與時間賽跑。換言之，企業(yè)必須在20年的專利保護期內(nèi)跑贏對手，并盡快上市——專利保護期每縮短1個月，就意味著將損失10億美元的銷售額。

事實上，我國新藥審批程序嚴格，時間相對較長，與創(chuàng)新藥械的審批需求已不適配。曾有上市藥企董事長這樣吐槽創(chuàng)新藥研發(fā)的“性價比”：“從研發(fā)到上市要經(jīng)歷14年，滿打滿算只能賣6年，還不如賣仿制藥賺錢。”創(chuàng)新藥械的探索格局，如同駛?cè)肓?ldquo;無人區(qū)”——若政策保障不能同步跟進，產(chǎn)業(yè)發(fā)展便會遭遇掣肘。

清溪奔快，不管青山礙。

黨的二十屆三中全會首次明確“健全支持創(chuàng)新藥和醫(yī)療器械發(fā)展機制”。從難點到堵點，北京經(jīng)開區(qū)嘗試不斷拆除藩籬，以一事一議的聯(lián)席會制度填補政策暫時的“真空帶”，幫助企業(yè)輕裝前行。

關(guān)節(jié)置換術(shù)曾被稱為骨科的“世紀手術(shù)”，它極度依賴骨科專家的讀片能力和手法精準度。但由于醫(yī)療資源不均衡，我國1.4億骨關(guān)節(jié)病患者，卻只有0.6%的置換率。

北京長木谷醫(yī)療科技有限公司（以下簡稱“長木谷”）研發(fā)的骨科機器人，能讓普通主治醫(yī)師半小時完成手術(shù)，并且出血率顯著降低，產(chǎn)品價值不言而喻。

然而，我國以往沒有AI醫(yī)療器械通過審批，這款骨科機器人的審批上市排期注定漫長。

“企業(yè)此時已經(jīng)進行7輪融資，急需讓產(chǎn)品上市，緩解資金壓力。”長木谷創(chuàng)始人張逸凌說，“北京經(jīng)開區(qū)為此多方奔走，與監(jiān)管部門對接，幫我們獲得了優(yōu)先審批的綠色通道。”

2023年底，成立僅4年的長木谷獲得了第一張人工智能輔助骨科治療類創(chuàng)新醫(yī)療器械三類注冊證，產(chǎn)品獲批上市，近千臺手術(shù)機器人的“數(shù)智腦”銷售一空。“相當部分采購需求，來自偏遠地區(qū)。”張逸凌說。

2024年6月的一天，北京經(jīng)開區(qū)博大大廈里，一場聯(lián)席會從下午開到了晚上。

這場由生物醫(yī)藥局、市醫(yī)保局、市衛(wèi)健委、市科委和三甲醫(yī)院代表參加的會議，又圍繞如何幫助骨科機器人順利入院應(yīng)用臨床，展開了新的討論……

政策上先行先試，一批創(chuàng)新藥械企業(yè)因此受益。排除萬難研發(fā)的“救命藥”，怎么保障“企業(yè)賣得出、患者用得起”？通過聯(lián)席會制度，生物醫(yī)藥局為錦籃基因研發(fā)的基因細胞治療藥物，爭取納入了“北京普惠健康保”名錄。一旦產(chǎn)品上市，這種覆蓋醫(yī)保和商業(yè)保險真空地帶的保險，能幫助患者承擔70%左右的費用，大大緩解患者的醫(yī)藥負擔。

一些影響更深遠的改變已經(jīng)到來——

2024年，李強總理在政府工作報告中，首次提及“創(chuàng)新藥”。這意味著，產(chǎn)業(yè)資源側(cè)重將發(fā)生重大轉(zhuǎn)變，本土創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)加速發(fā)展迎來重大機遇期。

2024年，北京市醫(yī)保局等9部門聯(lián)合發(fā)布的《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施（2024年）》，針對創(chuàng)新藥械的特點，從研、產(chǎn)、審、用等8個方面提出32項創(chuàng)新舉措，讓張逸凌們對未來健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展有了更多期盼。將臨床試驗從60周壓縮至28周，立項審查、倫理審查、合同審查從“串聯(lián)”到“并聯(lián)”同步開展……“時間比金子都寶貴。僅壓縮臨床試驗時間一項，每年就能為企業(yè)節(jié)省6000萬元。”一家企業(yè)負責人說。

越來越多的生物醫(yī)藥企業(yè)，在奔赴國家重大戰(zhàn)略的征途上輕裝前行，奔忙不歇……