中關村生命科學園打造高精尖產(chǎn)業(yè)增長極

科學家“首創(chuàng)果實”加速落地轉化

首次發(fā)現(xiàn)人體細胞遷移時攜帶的“信息包”，首次找到乙肝病毒進入人體后的“傳遞者”，首次揭示特發(fā)性肺纖維化發(fā)病的全新機制……在創(chuàng)新難度與濃度極高的生物醫(yī)藥領域，科學家的全球首創(chuàng)發(fā)現(xiàn)異常珍貴，可能催生重磅創(chuàng)新成果。在位于京北的中關村生命科學園內，一批來自科學家的“首創(chuàng)果實”正被精心采摘、落地轉化，有望成為北京高精尖產(chǎn)業(yè)發(fā)展的增長極。

一次偶然靈感促成首創(chuàng)發(fā)現(xiàn)

全球首創(chuàng)性的發(fā)現(xiàn)，有時可能源于一次偶然的靈感。

午后陽光正好，走進清華大學生命科學院教授俞立的辦公室，窗臺上一張被放大的細胞照片十分醒目。“正是這張照片，促成了遷移體的發(fā)現(xiàn)。”俞立娓娓道來。2012年，在做一項科研課題時，俞立透過顯微鏡觀察細胞遷移時，常能在細胞周邊看到一些“碎片”。他給“碎片”拍了一張放大版照片，發(fā)現(xiàn)里面有多個圓點狀的結構。俞立的直覺是，擁有這樣復雜的結構，絕不是“碎片”那么簡單。

于是，俞立開始嘗試通過更多科學手段觀測，進而看到細胞在遷移過程中身后會拖動多條長長的絲狀線條，而這些“碎片”其實是生長在絲狀線條末端和交叉點上的囊泡結構細胞器。由于是在遷移過程中誕生，俞立將這些細胞器命名為“遷移體”。

遷移體的作用是什么？接下來的數(shù)年間，俞立嘗試分離提取遷移體進行研究，發(fā)現(xiàn)它們其實是細胞遷移時所攜帶的“信息包”。“以前我們不知道細胞遷移后如何傳遞信息進而產(chǎn)生作用，而發(fā)現(xiàn)遷移體后才知道，原來它們是會‘發(fā)微信’的，遷移體里就是細胞需要做哪些工作的‘信息包’。”這一發(fā)現(xiàn)對于人類疾病的早診早篩、藥物遞送乃至疾病治療都頗具意義。“比如我們可以通過觀察遷移體中的‘信息’，更早判斷疾病是否發(fā)生，也可以利用遷移體實現(xiàn)藥物精準遞送，更可能通過糾正遷移體異常，來治療一些免疫系統(tǒng)疾病等。”

正是看到這一原始創(chuàng)新潛在的轉化價值，2022年，俞立教授作為科學創(chuàng)始人，創(chuàng)立了邁格松生物，企業(yè)將基于遷移體研究成果開發(fā)生物學的藥物遞送平臺、創(chuàng)新藥物和診斷產(chǎn)品。目前，這家初創(chuàng)企業(yè)已經(jīng)制作出首個遷移體試劑盒產(chǎn)品，正與多家醫(yī)院洽談投入早期臨床試驗，用于對疾病進行早期診斷。

“首創(chuàng)藥”將在全球多地申請上市

全球首創(chuàng)性的發(fā)現(xiàn)，也可能來自數(shù)年間跬步的累積。

最近，創(chuàng)新藥企華輝安健傳來多個喜訊。華輝安健聯(lián)合創(chuàng)始人黃嵩告訴記者，在市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)相關部門支持下，企業(yè)新一輪融資即將完成；與此同時，用于治療慢性丁型肝炎的創(chuàng)新藥HH-003在全球多中心臨床試驗中進展順利，預計不久將在中國開啟上市申請，其他“一帶一路”國家以及歐美等國家的上市計劃也在同步籌備。此外，針對更具治療難度的乙肝，黃嵩透露，這款創(chuàng)新藥已進行到臨床二期階段且進展良好。

作為一款同類首創(chuàng)（First in class）藥物，HH-003源于北京生命科學研究所資深研究員李文輝的全球首創(chuàng)發(fā)現(xiàn)。2007年，李文輝回國來到北生所任職，選擇了尋找乙肝病毒受體這一研究方向。所謂病毒受體，是病毒進入體內后與之結合進而感染宿主的“傳遞者”，如果找到了它，就可能握住治愈疾病的關鍵鑰匙。然而，面對已經(jīng)困擾人類數(shù)千年、全球患者高達2.37億人、目前尚無治愈手段的乙肝，想要找到病毒受體，難度可想而知。

五年潛心攻堅，2012年，李文輝團隊終于在全球首次發(fā)現(xiàn)了乙肝病毒受體NTCP（鈉離子-?；悄懰峁厕D運蛋白），并隨之解開了乙肝病毒感染肝臟細胞的組織特異性、易感染人群等多個歷史謎團。憑借這一發(fā)現(xiàn)，李文輝獲得全球乙肝研究和治療領域最高獎——巴魯克·布隆伯格獎。2015年，李文輝與黃嵩等北生所同事一同創(chuàng)辦華輝安健公司，目前除了正在加速推進的乙肝、丁肝創(chuàng)新藥，該公司研發(fā)的廣譜抗新冠鼻噴藥物HH-120即將完成三期臨床，且對當前最新的突變株仍保持著高效的中和能力。

多方護航“首創(chuàng)果實”落地轉化

近年來，越來越多生物醫(yī)藥領域的原始創(chuàng)新果實正被采下，在生命科學園的產(chǎn)業(yè)沃土上落地轉化、加速成長：北生所高級研究員湯楠首次揭示特發(fā)性肺纖維化發(fā)病的全新機制，基于這一創(chuàng)新，她于2019年創(chuàng)立普沐生物，致力于針對肺臟疾病和器官纖維化疾病研發(fā)創(chuàng)新藥；清華大學醫(yī)學院教授賈怡昌基于在神經(jīng)退行性疾病方面的首創(chuàng)發(fā)現(xiàn)，創(chuàng)立神濟昌華，目標是攻克漸凍癥這一不治之癥……

生物醫(yī)藥是發(fā)展新質生產(chǎn)力的重要方向，然而也存在著創(chuàng)業(yè)門檻高、轉化過程慢等痛點，企業(yè)從初創(chuàng)到成長、壯大等多個階段，都需要護航者。

記者獲悉，在成果轉化的最初階段，生命科學園自建孵化器，并引入飛鏢加速器、新生巢等國際孵化平臺，為科學家提供“拎包入駐”的創(chuàng)業(yè)環(huán)境，還幫助初創(chuàng)企業(yè)鏈接跨國藥企等全球創(chuàng)新資源，完成“螞蟻”與“大象”的共舞。

針對企業(yè)成長過程中的共性需求，生命園內已搭建“綠通”北平臺、細胞與基因治療中試平臺等30余家公共技術服務平臺，以專業(yè)服務為創(chuàng)新成果產(chǎn)出提速。一系列助力形成強磁石效應，目前已有68位著名科學家基于自己的原始創(chuàng)新成果，在生命園內開啟創(chuàng)業(yè)之路。